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开始了!美国FDA通过第一例“基因编辑”人体临床试验

2018-12-5 16:32|加拿大乐活网 Lahoo.ca

乐活按语:新世纪的国际竞争——基因之战?
视觉加拿大-温哥华专业视频工作室
近日,贺建奎“基因编辑婴儿”项目的讨论热潮还没过去,美国FDA(美国食品药品监督管理局)就加紧批准了一项使用“基因编辑”技术的人体临床实验——EDIT-101疗法。

对此,全球医学界均表示,该疗法“有望成为世界上第一种在人体内使用CRISPR技术的疗法”。

什么是EDIT-101疗法?

11月30日,EDITAS医药公司宣布已经获得美国FDA批准,将合法开展基因编辑技术的人体试验。

据报道,这家公司是由CRISPR技术发明者之一,同时也是麻省理工终身教授——张峰博士创立。

而这次获批的项目则是该公司正在研究的一项基因编辑医疗技术,可适用于一种遗传性视网膜衰退疾病的治疗——LCA10(Leber先天性黑蒙症中的一种)。

资料显示,这次获批的EDIT-101疗法是基于CRISPR技术的一种基因疗法,它将编码Cas9的基因和两个指导RNA(gRNA)装载进AAV5病毒载体,并通过视网膜下注射,直接注射到患者感光细胞附近,将基因编辑系统递送到感光细胞中。

而当感光细胞表达基因编辑系统时,gRNA指导的基因编辑就可消除或逆转CEP290基因上致病的IVS26突变,从而改善感光细胞功能,达到治疗效果。

▲EDIT-101临床前研究结论摘要(图片来源:参考资料[3])

LEBER 先天性黑蒙症

Leber先天性黑蒙症是一种由至少18个不同基因突变造成视网膜退行性病变的遗传疾病,携带此病症的婴儿会在出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失,进而导致婴幼儿先天性盲。

目前,全球每10万婴儿中就有2至3个孩子患有此病,其中最常见的疾病是LCA10,它是由CEP290基因突变引起的单基因疾病。数据显示,所有LCA患者中,大约有20%至30%患有LCA10。

据悉,此次EDITAS医药公司进行基因编辑的目标是体细胞,与贺建奎教授直接在受精卵上动手术不一样,这种技术改动的细胞,理论上不会遗传到下一代,仅是通过改变体细胞的基因,达到治疗效果。

都是基因编辑,为什么它可以?

至此,贺建奎可能想哭,为什么大家都是“基因编辑”,但美国EDITAS医药公司的人体试验却可以获得FDA的批准,而自己却被骂得狗血淋头?

此前,众人皆提出过的脱靶问题,这里就不再赘述了。因为只要涉及“基因编辑“技术,就绕不开脱靶问题,毕竟现有技术尚规避不了这个风险。

但另一方面的问题是,该“基因编辑”的对象是谁?编辑受精卵和编辑感光细胞一样么?

其实,编辑受精卵,意味着人工“创造”一套遗传基因,并流入人类的基因池中,其后果是什么?我们谁都预想不到……

可通过基因编辑技术,改善感光细胞功能,阻止病情恶化,甚至带给病患从见光明的机会,才是科学技术应该致力于的研究方向。

不得不说,“基因编辑”技术的发展在近几年呈指数级别增长,大家都在“门外”徘徊着,不知该如何踏出那一步。

只是这一次,美国貌似交出了令自己满意的答卷。

与此同时,众人也在猜想,未来是否会出现这么一天:“基因编辑”的对象从体细胞过渡到生殖细胞,从治疗疾病进化为生产超级人类……

最终结局如何,尚得看科学家们,选择迈出哪一种改变世界的脚步了。
Tab标签: 美国,科技

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